《科创板日报》5 月 22 日讯 （记者 徐红）定价昂贵的 「天价药」 如何能让更多患者用得起用的上？除了在支付端发力，寻求更多元的支付方式以外，业界还在探索更多的可能。
「虽然还不能透露具体定价，但我们可以承诺，戈芮宁的上市定价一定会有大幅下降，对比同类的现有疗法，预计降价至少在 50% 以上。」 在 22 日的媒体沟通会上，北海康成 （(01228.HK） 创始人、董事长兼首席执行官薛群博士这样说道。
日前，北海康成自主研发的罕见病用药注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁） 已经获批上市，用于治疗 12 岁及以上青少年和成人 I 型、III 型戈谢病患者。这是中国首个、也是目前唯一一个本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物。
戈谢病 （Gaucher's disease，GD） 又称葡萄糖脑苷脂酶缺乏症，是一种遗传性糖脂代谢疾病。戈谢病在一般人群中的患病率约为十万分之一，其中 2/3 的患者为儿童期发病。该病在全球范围内属罕见病，在我国也已被纳入 《第一批罕见病目录》。
治疗戈谢病的药物主要是酶替代疗法 （ERT） 和底物减少疗法 （SRT）。其中，酶替代疗法作为戈谢病的标准治疗方案，已经有超过 30 年的临床应用，其治疗原理就是特异性补充患者体内缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，减少葡萄糖脑苷脂在体内的蓄积。
在戈芮宁获批之前，国内一共有 3 款获批上市的治疗药物，包括两款进口酶替代疗法，分别是赛诺菲的注射用伊米苷酶 （2008 年 8 月国内上市） 和 Takeda 的注射用维拉西酶α（2021 年 4 月国内上市）。另外还有一款国产小分子药物，即 2022 年 11 月获批的凯莱天成的酒石酸艾格司他胶囊 （原研产品 eliglustat 来自赛诺菲旗下健赞公司）。
「但艾格司他胶囊只能治疗 1 型戈谢病患者，而两款进口药物的定价又比较高，成年患者一年的治疗费用往往高达上百万，并且迄今未被纳入国家医保。所以我们患者非常期待有国产的酶替代疗法药物上市，并能顺利进入医保。」 戈谢病患者组织负责人闫煦 （化名） 告诉 《科创板日报》 记者。
戈芮宁的上市不仅打破了进口垄断，填补国内自主研发的空白，还将以更具竞争力的价格惠及患者。对此，记者了解到，背后一个很重要的原因是企业通过持续的技术创新，大大降低了其生产成本。
戈芮宁是北海康成与药明生物在罕见病领域的首个合作项目。据药明生物 （02269.HK） 首席执行官陈智胜博士介绍，戈芮宁所采用的创新技术是酶的改造和定向进化，加上药明生物拥有专利的连续生产技术，戈芮宁综合产量提升超过 110 倍，酶比活性提升超过 50%，实现了产量与质量的双重提升。
「所以从技术上来说，我们也可以将戈芮宁看作是下一代的酶替代疗法。2018 年以来，我们通过与北海康成的紧密合作和技术攻关，大幅降低了生产成本。」 陈智胜表示。
值得一提的是，戈芮宁还是中国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药。生物制品分段生产，是指将生物制品的生产工序进行划分，分别委托给不同主体进行生产，其中原液和制剂分段最为常见。这种生产关系有利于灵活配置生产资源，节约成本和时间，加快产品上市速度。
以戈芮宁为例，这个产品在研发早期的原液和制剂分别在上海和无锡的工厂生产，如果不能放开分段生产试点，就必须进行技术转移，将所有工序集中到一个场地，这必然会增加企业成本，影响产品上市速度。
「而现在是我们上海基地负责生产原液，无锡基地负责制剂和包装。分段生产政策的试点为这个项目的上市节省了至少一年到一年半的时间。」 陈智胜说。
作为 「罕见病港股第一股」，酶替代疗法是北海康成全球管线布局中非常重要的一部分，薛群表示，未来公司将进一步携手药明生物，将现有的酶技术平台推广到除戈谢病以外其他同类药物，「做更多又好又便宜的罕见病药」。
据悉，目前除了正在积极准备今年戈芮宁的医保谈判以外，下一步北海康成还将加速这款产品的出海步伐。
