财联社 9 月 3 日讯 （记者 卢阿峰）诺华选择继续押注 siRNA 技术，继去年 1 月与舶望制药达成 「天价」BD 交易之后，今日与舶望制药再度达成重磅 BD 交易，其中预付款 1.6 亿美元，总潜在里程碑价值 52 亿美元。
财联社记者注意到，本次交易是去年 1 月诺华与舶望制药首次 「亲密接触」 之后的深化合作，前后两项 BD 交易总金额接近 94 亿美元。诺华心脑血管重磅药物 Entresto 专利即将到期，押注长效 siRNA 技术，与舶望制药深化合作或是其在心脑血管领域 「补充、升级弹药」 的必然选择。
两次 BD 交易总金额约 94 亿美元
据舶望制药披露的协议，舶望制药授予诺华两款处于早研阶段管线的中国以外权益的选择权，用于治疗重度高甘油三酯血症 （sHTG） 和混合型血脂异常，以及就 BW-00112（ANGPTL3） 产品的优先谈判权。该产品目前在美国和中国处于Ⅱ期临床试验阶段，后续将由舶望制药主导开展联合用药的临床试验。
针对另一款处于临床前研究阶段的 siRNA 候选药物，舶望制药授予诺华独家中国地区以外许可，并包含在美国和中国分享损益 (P&L) 的互惠选择权，该产品预计 2026 年启动 I 期临床试验。
舶望制药将获得 1.6 亿美元的预付款，并可能获得潜在的里程碑和期权付款，以及商业销售的分级特许权使用费，总潜在里程碑价值高达 52 亿美元。此外，诺华公司已初步意向参与舶望制药的下一轮股权融资。
诺华心血管和代谢疾病领域研究负责人 Shaun Coughlin 博士强调，「长效 siRNA 技术已被证明能够持久降低致病蛋白表达，这标志着心血管疾病预防与治疗的一项重大变革。」
舶望制药与诺华首次结缘于 2024 年 1 月，双方彼时达成的总额 41.65 亿美元的合作为此次交易埋下了伏笔。当时舶望授予诺华两款心血管 siRNA 药物的海外权益，包括一款 I 期临床产品的全球权益和一款 I/IIa 期产品的大中华区外权益，协议中特别约定诺华保留 「针对心血管疾病的最多额外 2 个靶点化合物的选择权」。
如今新协议涉及的 siRNA 候选分子正属于该选择权覆盖范围。据了解，首次合作中的核心管线 BW-00163（高血压 siRNA） 已于 2025 年 6 月进入Ⅱ期临床，顺利触发里程碑付款，为此次深化合作奠定了基础。
资深医药行业专家郭新峰告诉财联社记者，2024 年 1 月双方的合作是一次 「试水」，而诺华通过对 ANGPTL3 联合用药项目的考察，深入了解了舶望制药的技术实力、研发效率和管线潜力，也建立了互信，最终促成了今天的更进一步的合作。
siRNA 商业化加速 诺华瞄准心血管接班药物
此次交易延续了 siRNA 技术的商业化热潮。据药智咨询，2023 年，siRNA 市场规模从 2018 年的 1300 万美元增长至 15.97 亿美元，预计到 2030 年全球 siRNA 市场规模将达到 128 亿美元。该技术通过精准沉默致病基因表达，在慢性病领域展现出长效、低频次给药的优势，尤其适合心血管代谢这类需长期管理的疾病。
作为 siRNA 药物方面的先驱，美国 Alnylam 于 2018 年成功推出了全球首款 siRNA 药物——Onpattro，该药物用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 （hATTR） 多发性神经病变。2024 年，Alnylam 的营收已超过 16 亿美元。随后，阿斯利康、诺华等跨国药企也纷纷加码，形成全球范围的合作与并购热潮，目前，全球进入临床试验阶段的 siRNA 药物管线已达百余条。
诺华持续押注的背后，是其心血管管线 「补充、升级弹药」 的战略诉求。作为诺华核心治疗领域，其传统重磅药物 Entresto（沙库巴曲/缬沙坦） 专利即将到期，亟需补充创新管线。Entresto 自 2015 年获批上市以来，凭借在心力衰竭治疗上的突破性疗效，迅速成长为诺华的心脑血管方面的 「重磅」 产品，是诺华近年来营收增长的主要驱动力之一。
2023 年，Entresto 全球销售额达到 60.35 亿美元，占据了诺华总营收的相当一部分。「如何寻找下一个能支撑数十亿美元销售的心脑血管药物方面的替代产品，成为诺华迫切要解答的问题。」 郭新峰告诉记者。
诺华押注 siRNA 早已 「有迹可循」，2019 年，诺华收购 MDCO 公司拿下了一款 siRNA 药物 inclisiran。2023 年 8 月开出中国首张处方，通用名为英克司兰钠注射液，国内定价接近万元。2023 年 7 月 17 日，诺华宣布收购 DTx Pharma，交易总金额达 10 亿美元，包括 5 亿美元的预付款和最高可达 5 亿美元的里程碑付款。通过这笔收购，诺华获得了 DTx Pharma 的核心资产——一款处于临床前阶段的 siRNA 候选药物 DTx-1252。
